A melofibrosis primaria (PMF) hè unu di parechje disordini di a sangue classificatu com a neoplasmi meliestru. Neoplasimu hè definitu cum'è un cungru annormu di u teatru provocatu per una mutazione è pò esse classificatu cum'è benigno (non malignante), pre-malignante o maligno. I neoplasmi mieloproliferate sò generalmente beninnii inizialmenti, ma u tempu poverete esse maligni (cancerous).
A mutation in PMF résultat à a fibrosi (cicati) di a bone marrow. Questa cicati in a manna d'u bone torrente u sviluppu normale di e cedi di u sangue. L'anemia hè u truvatu di u labbiraghju più cumuni. Leucocitosi (elevazione in i sangue di u sangue) è trombocitosi (cunti altriete di plaquetitis) sò cumuni però cum'è a maladie avance progressiu, pò esse trombocitopenia (cuncettante di pleile). Splenomegàlia (enlargement in the spleen) si sviluppeghja cum'è u spleene diventa un situ secunnu di a produzzione di caghunassi di u sangue.
Tuttu u mondu Oblastu?
Mentre u vostru primu passu tipicu puderia esse scopra l'opzioni di trattamentu potenziale, ricordate chì micca micca tutti i persone cun FTP necessitate trattamentu. U trattamentu per PMF hè determinatu da risicu di a prugressione di malatia è a surviglianza sopra à l'alivi.
Un sistema chjamatu u Puntu Scumaticu di Scorsese Internaziunista Internaziunale Dinamica (SCSI) Plus ponu utilizà infurmazione nantu à a persone, l'età, u cunsigliu di u sangue di u sangue, l'emoglobina, i cuttings circulatorii, a presenza di sintomi, a genetica, u count di pleiteletu è a trasfusione necessanu per calculà a puntaje.
Utilizà stu sistema e persone cun PMF pò esse divisu in quattru categorii prufònii: risichu, riscu intermediatu-1, riscu intermediu-2 è altu risicu. A survival mediana varieghja da pocu più di annu in i maletti cù malatia di risichu à 15 anni in i maletti cù malatia di risichesa. A PMF in i ghjente sottu à 60 anni hè assuciatu cù un pronostique mediu è a surviglianza mediana di quasi dumanda à 20 anni.
Hematologi utilizanu a Puntu di DIPPS Plus cù a mutazione genetica di u persone per definisce un pianu di trattamentu. Persuniani cù malatia di risorsu chì ùn anu micca sintomi ùn sò micca trattati, ma anu monitoratu vicinu per i sintomi è l'anemia e / o trombocitopenia. Se una persona si sviluppeghja sintomi (frebba, perdita di pisu, sudatu eccessiva o enlargement massivu di u spleen) o trasfusione necessariu, u trattamentu deve esse iniziatu. Trasfusioni di sangue di sangue di u sangue sò generalmente quandu l'hemoglobina hè menu di 8 g / dL. Perchè i trasfusioni di riliggiu di sangue di u sangue di sangue cumenu à a sobrecarga di ferru, generalmente altri tratti sò pruvatu.
Trattamentu di sintomi
- Splenomegale: Se u spleene hè significativamente aghjuntu è hè causatu di prublemi (cum'è cunfortulu, parechji affari splenic, crescente di a trasfusione), a medicazione orali di l'hidroxyurea pò esse aduprata. Questu trattamentu circa 40 per cente di i persone cù PMF anu una reducciona 50 percentu in u largu spleen chì duranu circa un annu. Se u spleen ùn pò micca risponde à l'terapija d'hydroxyurea, splenectomie ( rinunzione cirurgia di u bile) pò esse dumandata.
- Anemia: Anemia in PMF pò esse trattata cù una varietà di medicazione cum'è fluoxymesterone, prednisone, o danazol. A fluoxymesterone è u danazol sò cunnisciuti cum androgens (un hormone sterojanu) chì apparentanu stimulà a pruduzzioni di medulugia di l'osteria. Una di e grandi disadvantaggi di sti medici hè chì sò riguardanti l'hormone masculi è pò esse u sviluppu di u capeddu di u corpu, a voce prufonda o un muvimentu di massa musulmana. Thalidomida o lenalidomida (una forma di chimioterapia), cù prednisone, pò ancu esse usatu.
Risk altu o intermediu
A ghjente cun impegnante intarmediu è d'altu risicu pò necessità terapia alternativa. Hè comprendé à difficult to hear that your disease is higher risk-knowledge of options di trattamentu pò aiutà à arraggià qualcuni di a preoccuperia è teme chì pudete sentenu.
- Trasplante di cungule stemem hematopoietic (HSCT) : Questa hè l'unica terapija curativa per PMF ma hè risicu significativu. U trasplastivu deve esse occorre pocu dopu u diagnosticu prima di u sviluppu di l'avutri complicazioni per riduciri cumplicazioni. Stòricamente, i trasplante sò stati limitati à i persone di u 60 anni chì anu parechje donatori di sibling (MSD) . Ci sò più tardi chì trasplante hè statu realizatu cù donaturi cunnessi affarevuli o dispunibuli cunnessi.
- Ruxolitinib: Persone cun FTP è sintomi severi chì ùn sò micca candidati per HSCT pò usà ruxolitinib. Ruxolitinib hè un medicamentu cunnisciutu com un inhibitore di trisina kinase, specifichiamenti un inhibitore JAK2. JAK2 hè una mutazione cumuni in PMF ma pò ancu esse truvatu in altri neoplasti mileoproliferative cum'è polycythemia vera è trombocythemia essenzjali. U trattamentu cù ruxolitinib pò esse diminuenti di u spleen, reducià i sintomi (cum'è a fatigue, u dolore d'ughju), è reduci l'anemia. Invece chì questa medikazione hè a destinazione di a mutazione JAK2, i malati cù altre mutazioni pò risponde ancu.
Sources:
Teferri A. U prugressu di Miofibrosi primaria è Management di Miofibrosi primaria. In: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.