A melofibrosis hè una malatìa di a médula d'òspite chì fessi a medula à esse fibrosi o cicati. U furmazione di cicculata se forma in u tessulu di a médula di sangue, in i cavalli di salone di certi ossi. U "scarring" in melofibrosis, però, ùn hè com'è a cicatricia resultanti da una ferita ferita curativa. U mètudu hè u locu di a produzzione per tutti i caghii di u sangue, è cusì un prucessu cicatrisu chì accumincià ùn hè micca benignu, è pò esse cunnannati à prublemi cù cunnessione cellulare, cumplicazioni serii è scurciate di a vita.
Quandu a fibrosi assume i culleghja, questu hè di prublema di pitroghja di u sangue, cù anormalità in i canti di cellula è di volte in i cìmuli di u sangue. In ultimamente, in myelofibrosis avanzata, questu pudite causà a medula per fallarò in u so travagliu. Quandu a melofibrosi prugna o evoluzione, ponu avè pussibuli cumplicazioni periculosi periculosi per a vita, cum'è leucemia è e serofosemi di cungregazioni di u sangue. Hè ancu possibili per myelofibrosis per dà a leucemia aguda , un cancellu di sangue risciente per allivallu.
Miofibrosi primaria vs. sekundari
Mýlofibrosis pò esse primariu o secundariu. Quandu ci hè risultatu novu, o hè stata detta da tutte a prima volta, hè chjamata melofibrosis primaria . Quandu si sviluppa in associazione cù qualchì altra malatie, ferita o cundizione di u sangue hè chjamatu melofibrosis secundaria . Per esempiu, myelofibrosis dopu una disturbazione di u sangue chjamata polycythemia vera hè una forma di melofibrosis secundaria.
Hè u stessu quantu u Cancer?
Hè assai cose in comunu cù u cangeru, ma i sperte sò cunsultate cum'è una "neoplasia misticopariflora ". Per guardà e cose semprici, a parola neoplasma pò esse creatu com'è un termini fantasticu per "tumore o crescente" è i tumori o credi pò esse beninniu o malignu. Miofibrosi ùn hè definitu micca benigna, ma manca ancu di parechji caratteristicità di i persone chì anu avutu quandu pensendu à u cancer, o neoplasmi maligni.
Dice quì, se vede a melofibrosis com un cancru o un crescente dannuu di u tessulu di a medula di l'òspite, ùn hè attualmente nessunoterapia siculiana chì hè curativa (ma u trasplante di medula d'uermu pò esse curative), è hè un prucessu chì pò avvishimentu à causà perchè ancu à i speculazioni in diverse persone. I forma di modu avanzatu di myelofibrosis limitate a vita è creanu un impurtante pesti di salute per i malattii.
Truverete trova assai spazii di pacienti chì riferenu à a melofibrosis com "un cancellu di sangue raru". Questu pò esse un modu efficafie per cumunicà u cuncettu generale, ma ci hè ancu più à a storia. A melofibrosis pò diri à u cancru di u sangue, ma in certi casi, a melofibrosis potarà da u cancer.
Tipi
In più di primariu è secundariu, ci sò altre manere di categurizà melofibrosis. Un modu hè di aghjunghje i casi di sta maladie in i categurii di risichi separati, secondu a ricerca di una persona in quandu a malatia hè primu diagnosticita. Diversi diversi strumenti sò dispunibili per aiutà à i medichi stabiliscenu u vostru livellu di risicu, per aiutà guidà u trattamentu è di furmà u vostru pronostu.
Prevalenza
Sicondu a Leucemia è Lymphoma Society , a melofibrosis si trova in circa 1,5 da ogni 100 000 persone in i Stati Uniti ogni annu.
Hè numinatu l'omi è a donne è ghjè accadera diagnosticatu in i persone di più di l'età di 60, ma pò esse in ogni età. Hè stimatu chì circa 16 000 à 18.500 persone in i Stati Uniti sò melofibrosi.
Cause
I mudelli multipli di celluli di a musculus è i ghjeni sò cunnisciuti di svolgiri, però, a causa precisa di i cicati eccessivi in myelofibrosis ùn hè micca solu. Parechji anomali genetichi è cromosomani anu aghjustatu, cumprendi una mutazione chjamata "Mutazioni missense JAK2 V617F", perchè sta ssa mutazione ùn significheghja micca chì hà necessariu a cunfluenza di mulefibrosi primaria. A ragiuni per dichulà mutante hè scunnisciutu, è nisuna esposizione specifichi o fatturi di risicà pò esse ligati à melofibrosi primaria in a maiò parte di casi.
In più di i cancers sanguinsi, l'altri trastorni di i sangue non cancerous cunnisciutu com "neoplasmi mieloproliferati" cum'è a polycythemia vera è a trombocythemia essenziale pò ancu à purtà à a melofibrosi secundaria. A melofibrosi secundariu o interactiva pò ancu esse in risposta à lesciute chimicu o fisicu, infezzione o pèrdita di pruvista di sangue à a muderna medula.
A melofibrosis primaria, a mielofibrosi relatata da polycythemia vera-related, e melofibrosis related to thrombocythemia essenzali sò allunata parmettini cum'è "myelofibrosis", ma i scientifichi dicenu chì pò esse più per imparà è capisce di e diffirenzii per ogni tipu.
Sintomi
Parechji pazienti ùn anu micca sintomi à u tempu di u diagnosticu, ma i sintomi cumuni sò i seguenti:
- Fatigue
- Perda di pesu
- Sera a ghjurnata
- Febru
- U sensu di avè difficiliata di respira
- Malatismu in l'abdomen (causa di un spleen dilate)
A fallimentu di a médula óssia pò diri à i sintomi da u cunsigliu di u sangue, cum'è a fatigue di avè qualchì pocu sangu di i sangue. L'impattu nantu à e plachite di sangue pò ancu avè guidanu à i pruteuri di i sangu e di coaguli.
L'altri sintomi, cum'è a so nanzituti è a pressione abdominal, pò esse dovutu à tutti quelli chì passanu fora di a medula di u ceutore cicatrisu, per fà i novi culu di u sangue:
- Nurmalmenti, a crescita di i cedi di u sangue faciani à a muderna di a médula in i zitelli o à a volta di u tempu di nascita. Prima di nàscita, però, i zitelli pò pruduce cellulite di u sangue in siti cum'è u mercuriale, u fieru, è i nodi furfurte, sti siti fora di a medula di l'uceanu sò chjamati estramedular.
- Nurmalmenti in adulti, l'unicu situ di nova formazione di cellulazione hè a mannulla di u sangue. In certi cancers sanguinsi è disordini di u sangue, e persone torna à pruducia e cedi di u sangue, induve allora puderanu, à queste siti extravagori. In melofibrosis, questu più cumune hè in u spleen è liver. In spessu, a spleen di una persona pò esse enormi per l'hematopoiesi extramedulare in myelofibrosis.
I magni complications di myelofibrosis venenu generalmente da u fallimentu di a médula óssia è l'hematopoiesi extramedulare .
Ci hè un riscu aumentatu di trasfurmazioni à leucemia mieloide aguda (AML) cù melofibrosis, è circa 20 per cente di i persone cù melofibrosi parvenite a leucemia aguda.
Diagnostu
In più di l'infurmazioni, u vostru duttore metti à i vostri sintomi è l'esame fisica, ci sò parechje teste chì offre una preziosa informazioni di diagnostica. Chì includenu i cudi sanguini, altru travagliu di sangue, testi di imaghjine cum'è ragi, è MRI, testegii di a medula di l'uce , è prucessi di genesi. Un mudellu di sangue o di muderna medle pò esse mandatu à u laboratori per a circà di mutazioni genetica (cum'è i mutazioni JAK2, CALR, o MPL) chì sò assai spessu presente in i musculus melofibrosis.
Ogni cosa chì pò assimiglià a melofibrosis, ma sò micca, include leucemia mielogenosa chronice, altri sindromi melioproliferative, leucemia mielomonocitica chronice è leucemia mieloide aguda.
Trattamentu
Avà, ùn hè micca una opción di droga chì hè curativa. L'ugettu per a maiò parte di i pazjenti hè di sullivà i sintomi, reduci un spleen dilate è migliurà i coni di u sangue. In cuncerta cù questi gubi, l'obiettivu urdinatore hè ancu per riduce u risicu di cumplicità.
A melofibrosis hè una malatìa cù qualchì opulugia di trattamentu accettata, ma assai agenti novi sò stati investigati è sviluppati. U trattamentu hè guidatu da i vostri fattori specifichi, cum'è a presenza di sintomi, u risicu di u vostru casu particulari di melofibrosis, è ancu nantu à a vostra età è a salute generale / generale.
Per i ghjente cun risque assai risicatu è senza sintomi, l' observazione solu pò esse bella. Per a malatia d'alt risc, u trasplante di caghunite di u donante hè spessu cunsideratu, ma micca tutti i pazienti sò subitu per i risichi. Qualchi migliori sò boni candidati per a droga teràtiche convenale o in modu di guvernu di prucessu in u prucessu clinicu.
In 2011, a Food and Drug Administration (FDA) approvau ruxolitinib (Jakafi) per u trattamentu di mielofibrosi da intermediate è altu di risichu, cumprese a melofibrosis primaria, a melofibrosi di u post-polycythemia vera, è a miopefibrose trombocythemia post-essential.
- L'appruvazioni FDA hè stata basata annantu à i risultati di dui studii randomizzati à i prucessi in i malati cù melofibrosi da intermediate o high-risk, li paragunà ruxolitinib à placebo (Study 1) o à u terzu solu dispunibile (Studiu 2). In studiu 1, u 42 percentuale di i pazjenti trattati cun ruxolitinib, cumparatu cun 1 percentu di i pazjenti trattati cù placebo, anu spicciutu à u minimu un 35 percent di riduzione di u spleen in 24 settimani. A l'ora di l'aprovazione, u 75% di i pazienti in Studiu 1 è 67 per centu nantu à l'Studiare 2 chì anu assicutatu almenu una riduzione di 35 per centu in u volumu spuilettu mantinenu questa reducione in u volumu spuilettu.
- Ruxolitinib hè efficace à reducirà a dimensione di u bile è i sintomi di prutezione in una maggioni di i pratichi. In u prucessu clinicu prucessu ruxolitinib in i malati cù myelofibrosis d'altru risichamentu, un grande gruppu di participanti anu migliurà sunturite in i sintassi associati cù a malatia: scrivienete un diurnu di ghjurnale per piglià i sintimi debilitadores di a melofibrose chì includenu discomfort abdominal, prima sensazione di pienezza, u dulore à i costi ori, a buccia, i sudari di noite è l'uomo / u dolore muscular.
- I Reaciti avvirtimenti cumuni avutri, osservati in almenu u 1% di i pazjenti tratati cù ruxolitinib, include pleittamenti minuri, anèmichi, morolle, marvagem, è di malatia. Reaczioni avversi di a libertazione di una gravità di umbralità chì anu più altu in i tratti cù ruxolitinib in comparatore cù u placebo in l'Estudo 1 compri à e plachje finite (avutu u 13 per centu di i pazjenti tratati cù ruxolitinib, cumparatu cù 1 per centu di i pazjenti tratati cù placebo) è l'anèmia (sappiutu da 45% di i pazjenti trattati cun ruxolitinib, cumparatu cun 19 per centu di i pazjenti tratati cù placebo). Risultati simili èranu osservati in Studi 2.
L'altri terapia chì sò stati efficaisati per u spleen dilunatu è u cuntrollu di i sintomi includenu quimiomeri, ripruviamentu di u spleen o splenectomia è a radiazioni di bassa dosia à u spleen. Trasfusioni di sangue pò esse dati per l'anemia, è per i malati chì anonimidi di transfusion dependent, meditazioni stimulanti di u medulinu di l'osteri, cum'è eritropoietta, androgens (per eżempju, danazol), è immunomodulatori (per esempiu, lenalidomida) pò esse usatu.
Prisanta
Basatu nantu à studienti passati, parechji gruppi di persone diagnitui cù melofibrosi vivi per parechji anni, mentre chì in altri gruppi, i survival times eranu menu di 3 à 5 anni di u diagnosticu. Circa u 60% di i malatii cù melofibrosi primaria / idiopathica vive 5 anni. Ci hè un gruppu significativu di pacienti, in ogni modu, chì viranu 10 anni o più.
Quelli chì tendenu à fà bè cume includenu quelli chì i niveli di l'emoglobina sò più grande di 10 g / dL, l'altronde di plechituli più grande di 100x3 / uL è quelli chì anu lessu enlargement di u fianu. Spève di u grandu e genere ùn pare micca avè influenze maiò à a survival in studi, anche in teorizie, u reduzzione di grandi breechera pò traduce in prestazioni di survival in quasgi casi.
Un Verbu da
A so longu, a supravvivenza di e persone cù a melofibrose primaria pare avè più di fà cù i sintomi è manifestazioni particularità di a malatia in u principiu, è ùn hè micca influinzatu da un trattamentu o terapia; in ogni modu, questu hè un cuncettu in l'evoluzione chì pò cambià cum'è a zenza scopra. I trattamenti più recenti sviluppanu continuamente è a scienza in questa alleanza sviluppa rapidamente.
Sources:
> Myelofibrosis: New Insights for the Healthcare Professional: 2013 Edition. ScholarlyEditions, u Jul 22, 2013.
> Gangat N, Caramazza D, Vaidya R, et al. DIPSS-plus: Un sistema di Scoring Schedariu Internaziunista Dinamica (DIPSS) per a Miofibrosi primaria chì incorpora l'informazione pridifisca da u Cariotipu, u cunsulari di Platelet è u Transfusion Status. J Clin Oncol. 2011; 29: 392-397.
> Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Sindromis mielodisplasti: Linei di Prutizzioni clinica in Oncologia. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.