Promettenu i novi trattamenti
So far, ùn ci hè micca curazione per a fibrosi cistiva (CF), ma i circunsidenti chì travaglianu hard à truvà una. I scientisti sò più cercati cusì. À l'ultimi parechji decennii, un vastu corpu di ricerca ha purtatu à u sviluppu di numerosi medicini novi è tratti chì anu aghjurnatu dramaticamente l' expectativa di vita è a qualità di vita. Tuttu chistu ha apartu e porte per a nova ricerca chì puderia riescevvi à una guariscenza.
I seguenti sò parechji di i curazii pussibuli chì sò studiatu.
Gene Therapy
In u 1989, u genu rispunsevuli di causà fibrosi cystica fù scupertu: u genu CFTR . Stu scuperta era cumbugliu di a cumunità CF. Parechji cridètenu chì u scupertu cumportanu à una curazione di a terapia genica.
Por desgraciate, chì ùn ha micca succidutu, ma micca per una mancanza di pruvà. Nummurusi studii sò stati fattu per pruvà è curreghjine u difettu geneticu ma nimu d'elli hè statu successu. U prublema più grande cù a terapia génica hè questu cunsiderazione di un vettore chì pò esse effittivamenti u genu curretta in i celi.
Ci hè ancu una speranza per a terapia genetica. In u lugliu di u 2009, un gruppu di ricchieri in l'Università di North Carolina à Chapel Hill anu avutu assai boni boni cun un virus freu cum'è un vettore per trasferisce u genu in esame di laburatorii di u tessulu pulmonar. U squadru di ricerca hè oghje di travagliu nantu à una manera di rinfurzà u virusu friddu, perchè u trattamentu pò esse pruvatu à e persone cù fibrosi cistiva.
VX-770
VX-770 hè una droga chì hè stata teste da Vertex Pharmaceuticals in i persone cù fibrosi cesti chì anu almenu una copia di a mutazione G551D. A droga pò esse veramente un mira di u difettu à u genu CFTR è rinfigurà a so capacità per apre u chaghjuli di clorur, permettenu chì u sal pudè in e fora di e celluli degne.
A verità di a terapia gia, VX-770 ùn rimpiazzà u genu difettu. Invece, se successu, VX-770 riparà u prublema in u genu esistenti.
VX-809
VX-809 hè una altra droga chì hè stata teste da Vertex Pharmaceuticals in e persone chì anu duie copii di a mutazione ΔF508-CFTR. Hè propiu di VX-770 chì pò esse pò esse u salinu chì trascenu traducendu e caghjerule degne, ma u travagliu pocu diffirenti. Se u travagliu a manera chì i circherosillu spiranza chì u vulintà, VX-809 abrandate i canali di chloru trasfurmendu a proteina CFTR à u so postu propiu nantu à a mutazione di e viala.
Miglustat
Miglustat hè una droga chì hè fabbricatu da Actelion Pharmaceuticals chì ghjè prublema per trattà e altre cundizione, ma hè avà studiatu per utilizà in i persone cù fibrosi cistiale chì anu duie copii di a mutazione ΔF508-CFTR. L'studiu hè picculu (consiste solu un 15 partecipanti), ma finu à l'altri i risultati sò promettenti. Miglustat hà capaci à riversà u difettu CFTR è rinforzà l'attività nurmale à i celluli.
Ataluren
Ataluren, chì hè statu chjamatu PTC124, hè studiatu per PTC Therapeutics com una cura possibbili per i persone cun CF chì avianu mutazioni senza simplicità. In mutazioni senza nonsense, un pezzu di u codice "gibberish" hè in u codice normale in u genu CFTR.
U codice di sensesione hè cum'è un signu d'altru, impediendo e cose da leghje alcunu codice chì si trova dopu. Ataluren pò esse capace per correggià quellu problema, aiutendu à i celi per ignurà a sinistra di avarè è seguite a lettura di u codice chì si trova dopu à questu, rinviendu a funzione normale per a cilesti.
> Sources:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Una CF Epitelial Cell Respiratorie Tratata Chronicamenti di Miglustat Accè à un Fenotipu No CF». Revista Americana di Cellulite Rispiratorja è Biologia Moleculogica . Aostu di u 2009.
> Fundazioni di Fibrose Cistusica. Ghjugnu di u 2009. Pipeline di Drug Development. 24 di giugnettu 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "U CFTR in u 25% di e Cells Epiteliale di U Riturnamentu restaurgei Prezzi Normali di Mucus Trasportu à U Fibrosi Sposti Civili Acidi Epiteliu". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 di giugnettu 2009.