Cumu a Ricerca è l'Eviluppu per Drogini Orfes hè focu
Chì ci hè una droga orfana è ciò chì hè a Lei di Drug Orphen? Perchè hè a ricerca è u sviluppu per questi drogherie impurtanti è quale sò i barreri?
Chì ci hè una droga Orphan? - Definizione
Una droga orfanea hè un medicazione (farmacèutica) chì ferma sviluppata svantazzata da a mancanza di una cumpagnia per truvà a droga lucrativa. Spessu a causa di chì a droga in micca prufittuamente hè chì ci hè pocu poca persone chì cumprà a droga quandu si penseu à a ricerca è u sviluppu necessariu per fabricà a droga.
In i paroli semprici, i droghe orfani sò quelli chì e cummerciu ùn caghjunate di fà assai soldi, è invece direttamente i so sforzi à i medicini chì purtaranu soldi.
Perchè Qualchissimi Drogas sò "Drogini orfani"
L'analisi industriali di farmacie (droga) è biotech sò ricerchi di ricerca è di sviluppu novi medicazione per trattà e cundizione meditevule, è di novamenti novi vendenu u mercatu. E persone chì soffrenu di malatie rari o disordini, per una banda, ùn vedanu micca a storia di l'invidiazione di droga di e so malatie. Questu hè chì i so numeri sò chjuchi è cusì u mercatu potenziale per novi medicazione per trattà e cose malati rari (comunhemente chjamati "drogi orfani") hè chjaru.
A malatia rara si trova in menu di 200.000 individhii in i Stati Uniti o menu di 5 per 10 000 individu in a Unione Europea. L'agenzii regulatori di u guvernu in i Stati Uniti è l'Unione Europea anu pigliatu ste passi per riduce sta disparità in u sviluppu di droga
Cundizioni per Incrementà u Sviluppu di Drogen Orphan
Ricunniscennu chì e dispusitivi adatti per i disordini rari ùn eranu micca sviluppati in i Stati Uniti è chì l'analisi di l'analisi di u drogu fighjenu una perdita finanziaria in u sviluppu di droga per cundine rarefiede, u Cumunicu di l'Umanu passau l'Orfanu Drug Act in u 1983.
L'Uffiziu di l'Uveru di U Differudu di Produttu orfanu
A Food and Drug Administration (FDA) di l'Aziende Uniti hè rispunsabilizava da a sicura è l'effittività di i medicazione in u mercatu in i Stati Uniti.
A FDA stabiliu l'Uffiziu di Ughjulinu di U Pruprietu (OOPD) per aiutà cun u sviluppu di droghe orfani (è altri prudutti medichi per disordini rari), cumprese una offerta di ricerca.
Meditazioni orfani, cum'è l'altri medicazione, anu da esse attrufati à effettue è efficaisu da a ricerca è i prucessi clinichi di prima chì a FDA tapprova di u mercatu.
L'Attu di Drug in Orfane 1983
L'Orfan Drug Act offra inzucrurie per induce l'imprese per sviluppà e droghe (è altri prudutti medichi) per i mercatie picculi di persone cun trastornari rari (in u US, u 47 per centu di i disordini rari afectanu menu de 25 000 persone). Queste incertu include:
- Crunelli di furmazione Federali per a ricerca fatti (finu à u 50% di e coste) per sviluppà una droga orfanea.
- Un monopoliu garantitu di 7 anni di i vende di drogu per a prima cumpagnia di ottene l'aprovazione di marketing di una droga particulari. Questa hè applicata solu à l'utilizazione appruvata di a droga. Una altra applicazione per un usu diffesu pò ancu esse appruvata da a FDA, è a Cumpagnia avissi avutu un diritti di marketing exclusiu per a droga per questu usu.
- E rinviamenti di tariffu di applicazioni di dopo di droga è e tariffu annantu di FDA.
Dopu à u passaghju di l'Attu di Drug D 'Orphen, certi droghe orfani eranu dispunibuli per trattà e malati rari.
Siccomu l'attu, più di 200 droghe orfani sò stati appruvati da a FDA per marketing in i Stati Uniti
Effect of the Orphan Drug Act in US Pharmaceuticals
Dopu chì l'Avvene Drug D 'Orphan attuale in u 1983, hè stata respunsabule di u sviluppu di assai drogherie. In u 2012 anu parechji 378 droga chì hè stata appruvata nantu à questu prucessu, è u numeru cuntinueghja per sviluppà.
Esempiu di Droggi dispunibuli à causa di l'Attu di Drug D
Frà tutti i drogami chì anu dichjaratu includeu cumu:
- Hormone adrenocorticotropic (ACTH) per trattà spasmi infanti
- Tetrabenzina per trattà a corea chì si trova in i persone cù a malatia di Huntington
- Enzyme terapia di sustitutu per quelli chì sò cun u disordine d'almacenamiento di glucogeno, a malatia di Pompe
Ricerca Internaziunali è Sviluppu per Drogini orfani
Cum'è u Cungressu US, u guvernu Unione Europea (UE) hà ricunnisciutu a necessità di aumentà a ricerca è u sviluppu di droghe orfani.
Cunsumu di i Medicinali Urfanali
Stabbilita in u 1995, l'Agenzija Europea di Medici (EMEA) hè rispunsabilizava da a sicura è l'efficacità di i medicazione in u mercatu di a UE. Hè unica u risorse scientifice di i 25 Stati Membri di l'UE. In u 2000, u Cunsumu di i Medicinali Orfani (COMP) hè stituutu per vigilà u sviluppu di e droghe orfani in a UE.
Règule di i Medicinali Urfanali
U Regulu di i Medici Prodotti Orfaneddi, passatu da u Cunsigliu Europeu, prumove incintevuli per u sviluppu di droghe per orfani (è altri prudutti medichi per disordini rari) in a UE, cumpresi:
- Derogazioni di tariffi cunnessi à u prucessu d'appruvazioni di mercatu.
- Un monopoliu garantitu di 10 anni di vendita di droga per a prima cumpagnia per ottene l'adopzione di u marketing EMEA d'una droga. Questa hè applicata solu à l'utilizazione appruvata di a droga.
- L'autorizazione di marketing autoritariu - un procedimentu cintralizatu di l'autorizazione di mercitizà chì si estene à tutti i stati membri di a UE.
- Assicuranza di u protoccu, chì significheghjani a cunsiglii scientificu à l'assicuratorii di a droga per e diverse prucessi è prucessi clinichi necessarisi per una droga chì si sviluppa.
U Regulu di i Medici Prodotti Orfanti hà avutu u stessu effetti benefizièvule in a UE chì l'Attu di Drug D 'Orphen avia in i Stati Uniti, aumentendu assai u sviluppu è marketing di droghe orfani per i disordini rari.
A Bottom Line nantu à a Drug Ley Orphan
À quellu tempu ci hè molta polemica nantu à l'attu di Drug Tragnu, cù a necessità pè i tratti di malati rari in una parte di a scala, è quistioni nantu à a sustenibilità per l'altru. Furtunatamenti, questi atti, in i Stati Uniti è in Europa, anu sviluppatu a cuscenza per e quarchi malati rari, chì, quandu aghjustatu, ùn sò micca tutti quelli micca règichi.
Sources:
Herder, M. Quale hè u Purificazione di l'attu di Drug Orphen? . PLOS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., è R. Griggs. EFFETTU IMPUGNATU DI DIDÀFINU UFFIARIU Ughjettu per i Desordni Neurologichi Rarosi. Annali di Neurologia . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Ughjettiva un prodettu orfanu: Drogagli è Biologicu. Updated 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm