Pudemu riprogramà i nostri corpi
A FDA hà appruvatu u trattamentu di terapia genetica per a prima volta: una mossa storica in l'annali di a medicina. U novu trattamentu - Kymriah (tisagenlecleucel) -use modifica i T-celluli per a battica leucemia.
L 'appruvazioni di Kymriah sirve com'è passione per l'appruvazioni di e altre furmazione di a terapia di geniu chì anu attacà i cancelli è altri malatchii seri cù un accentu novu è cusimente: riprogramà u corpu per mezu di u mumentu artificiale.
Terapia Gene Gene Based
Terapia genetica basada in cellula riferisce à a pràtica d'introducing new genetic material into a population of cellular specification, è da rientraducazione di e cose in u corpu modificate. Una volta in u corpu, sti cigliuli novi pudaranu pruducerà e prutezione chì aiutanu à trattà u cancer o per altri malatie gravità.
Kymriah implica a intruduzioni di i T-celluli modificati geneticu- un tipu di limfochismi, o cimentu di sangue biancu-in u corpu. Queste cambiamenu T-cellulite ricanusciunu e attaccà e leucemia.
A terapia di u genu hè preferibile à a quimioterapii, perchè i terapi ginè sò menu tossicanti. L'affare di i chimioterapia hè in tuttu u corpu è pruvucarà l'effetti negligenti. Cù basamento di cellulare di geneticu, i cineremi di ricchezzi articuli sò infuziati locali è a lotta prutezzione specifichi.
In più di esse una forma di terapia genica, Kymriah hè ancu un agentu immunoterapiu. Immunoterapia impugna u putere di u sistema immune per trattà a malatia.
Kymriah Spiegà
In i termini tecnici, u Kymriah di Novartis hè un rimettore di l'antigeni chimeric (CES) chì hè a sperimentale chì hè aduprata per trattà a riaccadute o refractariale (ie, resistente à u trattamentu). Leucemia limfoblastika akuta B-cell.
Kymriah hè una forma di immunitratura per a personalizzazione induve e T-celluli di u pacienti sò primi recullati è mandati à un centru di fabricazioni.
I T cells sò cullati cù un prucessu chjamatu leukapharesis.
In u centru di fabricazioni, sti T-cellulite sò mudificate per avè un genu chì codice per l'espressione CAR. Queste culu mudificati sò da rimesse in u paci. Una volta in u corpu, ICC dirigiti un antigeno específicu chjamatu CD19 chì si trova in a superficia di e leucemia è cumbattite di e cose. Quandu sò in u sangue, questi i T-celluli mudificate anu sviluppà è siveru à eradicate u cancer in dui o trè simani.
I sperti à a FDA basau l'appruvazioni di Kymriah in un solu bràcciu di un prucessu prucessu di a fase II chì 63 figliolu, adolescenza è ezepante ghjucatu cù leucemia leucemia aguda, rinfrisa o refractaria, ricivutu una sola dosia di u trattamentu. Dognu i participanti, u 83 percentu trasiu dopu à trè mesi. Inoltre, u 75% anu sbulicatu di malatie dopu à sei mesi. Hè significatu, Kymriah hè statu cuncessiatatu Reali Preliminari è Designi Breakthrough Therapy da a FDA.
A leucemia limfoblastica aguda hè un cancellu di a medula di u sangue è di u sangue. Custa à u corpu per fà limfochismi anormali. Sti cilantivi anormali di u sangue anu aghjustatu rapidamenti i celu di sangue di u sangue. Avemu bisognu di i nostri celluli di u sangue.
Quandu u numaru di ciuci di u sangue ci duminica dramaticamente, a morte pò esce.
Ancu l'adulti anzeddi ponu esse cultivati TODO, hè principalmente una malatìa di i zitelli. Circa u 90 per cente di i zitelli cun ALL imbiancà in remission after the treatment. Kymriah hè stata appruvata per l'utilizazione in i malati chì anu più chjucu di 25 anni è anu u cancer o chì hà retrocedutu o càncanu chì hè resistente à u trattamentu.
Cunceru per Kymriah
Une unu di l'effettu side negativu di qualsiasi tipu di terapia d'antichi d'urdunzione monoclonal hè u sindromu di liberazione di citocinu, una reazione di infuzione chì hè ancu chjamata tempesta di citocinu. Ciocucini sò petite proteini chì sò secreti da i celi è anu effetti in altre caghula.
In a maiò parte di a ghjente, i sintomi di u sindromu di liberazione di citoceni sò ociuti o moderate è pò esse trattatu di facilità. Sti sintomi includenu:
- pressjoni bassa
- fatigue
- tachycardia
- tintu
- frevi
- nausea
- chills
- rash
- scatchy throat
- u prublema di respira
Tuttavia, i pazjenti chì anu u cancers sanguinsu, cum'è ALL, sò in più risichi di sviluppà a tempesta di citocinu sesta è cù sintomi amminazzanti di vita. Per questa mutivu, l'infuzzioni necessaranu durà in centri di altìssimu cù l'attitudini in furmazione per gestisce cumerci di seria cum'è a timida di citocinu.
Infine, Kymriah hè stimatu di costu circa $ 500,000. Invece, u trattamentu cù Kymriah hè ancu più prezzu cà un trasplante di medula di u sangue, chì hè comunmente utilizatu in u trattamentu di leucemia.
Un Verbu da
Tutti refrattarii o recurrenti TOTi hè una malatie morta. L'appruvazioni di Kymriah pruponi una speranza per parechji centsi ghjovani in i Stati Uniti chì ùn anu nisuna selezione di trattamentu. Hà pruvatu effettuali in i prucessi clinichi. Tuttavia, i prucessi clinichi sò limitati in durazione, è ferma per esse vistu se Kymriah pò induce remissions per tutta a longu.
Cumu cuncipitu, l'aprovazione da a FDA di una forma di terapia génica per a prima volta annuncia in una nova età di a medicina: una età duv'è pudemu riprogrammà i nostri celluli per contru u cancer è altri malati mortificatori.
> Sources:
> Breslin S. Sindrome di liberazione di i citoceni: persunalizazione è implicazione d'infermiera. Journal Clinical of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Terapi per a Leucemia. Cancer Discovery. 27 di giugno 2017.
> FDA News Release. Appruvimentu FDA prubiliteghja a prima terapia giudaica à i Stati Uniti. 30 di austu, 2017.
> High KA. Gene Therapy in Medicina Clinique. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. I principii di l'internu di Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Cell Disorders. In: Ghjuvannali JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.