Cumu pudete piglià l'usu di a droga compassionata di una droga di storia?
Chì significatu da u usu di droga compassionata per i malati per u cancer? Pensate à queste quistione:
Chì si passa si hè solu un trattamentu chì sia studiatu chì puderia aiutà, ma ùn cunnosci micca i prucessi di inscription in a so prova? Chì si avete fallutu i tratti alternattivi, salvu un trattatu prometitivu chì ùn hè micca statu appruvatu da a FDA?
Quandu u situ hè stata, l'FDA hà un pianu di salvezza in u locu. Questu hè chjamatu l'exemption exsibile di utilizazione comparsionu o un accessu più largu à i tecnulogichi investigati.
Chì ghjè u Meaning è Scopu di "Cumpagnia di u Cumpagnia?"
L'usu di a droga compassionata fa a l'utilizazione di una droga investigazione (droga esperimentali) o un dispositiu medico (un chì ùn hè micca stata appruvata da a FDA) fora di un prucessu clinicu per u trattamentu quandu ùn ci hè micca un trattamentu sodegatoghju alternative. Prima di l'appruvazioni di a FDA, una droga investigazione ùn si pò micca esse vendita o cummercializata in i Stati Uniti.
Chì hè una Drug Investigazione Novale (IND)? - Ritenimentu di Pruvedimenti clinichi è u Prozeficu di FDA Approvatu
Prima di discussione l'usu di a droga compassionata, ponu aiutà à back-up u descrizanu u prucessu d'una nova droga o di prucedimentu postu chì si sviluppa è, in fine, o reffirmati o appruvati da u prucedimentu d'aprovazione FDA per l'usu da u publicu generale. Per questa discussione, limite u prucessu à i medicazione solu.
U primu passageru utilizatori à a rivoluzione di una medica possìbile implica studii non umani. I drogi novi in stu paràmetu sò pruvati nant'à i cultivi di u cancer crescenu in un pezzu in u labellu, o in altri animali, cum'è i sete. Quandu sti studii sò cunziddi abbastanza cumpletu, e prucessu umanu passa per 3 fasi di studii clinichi .
Fasa 1 sò studi di studi clini nantu à numeri picculi di persone, è sò dinò di risponde à a quistione: "Ùn hè sicura?" A fase 2 prucessi sò u passu prossimu, dissenu à risponde à a question: "U travagliu di trattamentu?" A stampa finale prima di l'appruvazioni FDA (o rigezione) hè a fase 3 provi clínii, prucessi utilizati per risponde à a quistione: "U travagliu di travagliu hè megliu da trattamenti standard trattati, o cun menu effetti secundari?
Aduprà stu scenariu, l'usu di a droga compassionata seria l'utilizazione di una medica chì hè in una di e fasi di studi clinichi da l'appruvazioni FDA, ma micca com'è participante in unu di i prucessi clinichi.
Quandu qualcunu di qualificà per Compassionate Drug Use (Compassionate Use Exemption)?
Ideale, i pazienti di u cungu chì puderanu prufittà d'una droga novaira investigativa (IND) seranu scrittu in un prucessu pruvucu attivu chì studia stu droga . Dì chistu, certi persone chì puderanu benefibcientu di una droga chì hè stata studiata ùn pò micca cuncettendu i criterii specifichi per insertu in u prucessu clinicu per ragioni, cum'è l'età, i tratti previ, u statutu di funziunalità, o àutri cundizzioni cumenti. In questu casu, 2 criteri devenu:
- Ùn ci pò micca esse una terapia uttine satisfactoria per diagnonde, monitor, o trattà una malatia seria è
- U risicu probabili à a persona da a droga investigational (o procedura) hè micca più grande ca u probabilmente rischiu da a malatia.
Chì ci hè l'Adupratu in Accudi di Scenze di Ricerca?
Se si leghjite cù i documenti FDA, pudete dì qualcosa chì a diferenza hè trà l'accessu dilata è l'usu di cumpassione utilale, o s'elli si ponu utilizate interchangeable.The risposta hè chì ci sò 3 fili d'accessu più largu, cù a prima chì si riferenu à l'usu da un individuu pacienti. Quest tiers include:
- L'utilizazione di fàcciu investigatori per i pezzi individuali
- Prupuloghi di pacienti mediani (finu à 100), è
- Gruppi più grande di i pazienti (più di 100)
Recipensi per accessu Individu à Drogini di Ricerca per u Cancer
I seguenti cumpuntamentu deve esse scupertu per applienderà accessu individuali:
- A droga (o procedura) deve esse per u diagnosticu, seguimentu o trattamentu di una malatia seriu.
- U paci ùn deve esse ineligibile per qualsiasi prucessi clinichi cuntinui di a droga.
- A FDA deve esse scrittu chì l'espanzioni d'utilità compassionata ùn hà micca interferisce cù qualchì stadiu di prucessi clinichi cuntinui di a droga.
- Ùn ci anu micca esse un trattamentu alternattivu o trattamentu cumparatu solu pè u pacifieru, o u paci ùn pò micca tollerà e teràpuli alternative.
- Un paciistu deve avè un diagnosi di canciamentu per quale a droga di a storia tenia dimustrava l'attività. In altre parolle, a FDA devendenu a determinazione chì ci sò evidenza pruvucatoria chì l'droga hè salvu è efficace à ghjustificà l'usu per un paciente particulari.
- Un paciistu deve esse generalmente sottuponutu trattamentu standard chì ùn hè micca successu.
- A droga deve esse usata per una cundizione seriu o mortificante, in chì i risichi di u trattamentu esperimentali supere rischi di ùn avè micca ricevutu trattamentu. In altri dritti, u risicu, inclusa a morte, di u trattamentu spirimintali hè cunzidiratu chì hè menu di u risicu di morte da a malatia senza u trattamentu.
- L'acquistu di a droga implica a participazione attiva di u mèdicu è di u paci
- U mèdicu deve esse dispunie da gestionà a droga è cumpreta u trattamentu di surviglianza
- A cumpagnia di fà a droga debe d'accunsentera à furnisce a droga (l'FDA pò micca "furzà" a cumpagnia di furnisce a droga.) Se a cumpagnia dumande pagamentu per a droga, u pacchju avarà deduce stu pagamentu.
- A FDA, dopu avè ricivutu l'applijazione, prutege una decisione nantu à esse o no permettenu una franchzia usendu l'exemption. Hè impurtante de nutà chì quandu hè chjaramente un prucessu difficiulmente, dapoi u 2009 a FDA appruva a vasta majurità di i novi appruvisioni novi applicazioni di droga chì hà ricevutu .
Prucessu di prucessu per l'usu di compulsione di droga
Ci hè 2 tipi di applicazioni per l'usu compassiu. Queste include:
- Uccitanu - In una situazione d'urgenza una dumanda pò esse fugliale telefunale (o una altra forma rapida di cumunicazione) è l'uffiziu FDA pò dà l'autorizazione per u telefunu per inizià u trattamentu. U mèdicu trattore hà da seguitu sta autorizazione verbale cù una applicazione di scumunicazione di fàvuli di scrittura scritta within 15 ghjorni da l'autorizazione verbale di l'FDA di utilizà a droga. (Se ùn ci hè micca assai tempu per ottene l 'appruvisazioni da a riva di ricerca investigativa (IRB) in una situazione emergente, u trattamentu pò esse iniziatu senza l'IRB l'approvazione sempre chì l'IRB hè notificatu da u duttore chì furnisce u trattamentu d'urgenza in 5 ghjurnati di ghjornu.
- Compassionate Use (Accessu à Paciente Individuale) - A menu chì ùn ci hè una emergenza periculosa, u mettere trattoru deve cumpreta una applicazione di scumunicazione di novum droga. Quandu sta dumanda hè furnituata in l'FDA, l'FDA hà un pezzu di 30 ghjorni durante ellu quandu l'applicazione pò esse rivisitata è una decisione fatta à l'accettazione o a negazione. Pigliate in mente chì a maiò parte di u tempu, a decisione serà spartuta cù u mèdicu chì tratta u più prestu.
(Quandu sta información cambia cù u tempu, verificate e fontinali FDA listendu à u fondu di stu articulu per a più informazione up-to-date).
Ciò chì hè bisognu à cunnosce cum'è un Paciente
Ci sò parechje cose à mantene in mente si avete esse cunsideratu l'utilizazione di una droga investigazione. Queste include:
- A droga (o prucessu) pò avè riesziere seria.
- Siccomu a droga (o prucedimentu) ùn hè micca stata appruvata da a FDA, ùn hè micca saputu se u fàctu investigativu hè megliu o più peggiu di a droga standard. Ùn pudete micca riceve nisun benefiziu aghjustatu da a droga.
- L' effetti sulitariu à pocu tempu è l'effetti sulitariu di a droga ùn sò micca cunnisciutu solu.
Rispunsabilità di u duttore in l'usu di a droga compassionata
Quandu l'appruvà l'usu di a droga compassionata, serà u vostru trattamentu oncologu (quellu chì vi vede per cura) chì serà rispunsabili di l'applicazione, amministrazione è documentazione di u trattamentu.
- U mèdicu trattore hà da cumplettà una dumanda cum'è scritta prima.
- U mèdicu trattore hà da esse rispunsabili di sottumettenu un prublemu di trattamentu è pruvucatu l'FDA cun rapportu di u trattamentu di trattamentu, riassettu, è ogni effetti secundari.
- U mèdicu chì tratta hè rispunsevule per l'avvisu di a droga da u fabricatore / sviluppatore, è per fassi nutà a frasa più restante quandu u trattamentu hè fattu.
- U mèdicu chì trattanu hà d'accunsentà per vigilà a pacentazione in tuttu u trattamentu, seguità tutti i guidizioni è e responsabbilità cumu si faci u rolu di l'investigatore per stu paci.
Sources:
Istitutu Naziunale di Cancer. Access to Drugs Investigative. Updated 04/08/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
US Food and Drug Administration (FDA). Accessu Amparatu (usu compassiu). Updated 09/02/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Accessu Amparatu: Infurmazione per i Pazienti. Updated 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Accessu Amparatu: Infurmazione per i medichi. Updated 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
US Food and Drug Administration (FDA). IDE Early / Expanded Access. Updated 26/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm